FDA批准Cablivi（caplacizumab-yhdp）用于成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）

2019年2月6日 - 美国食品和药物管理局今天批准Cablivi（caplacizumab-yhdp）注射液，这是第一种特别指出的治疗方法，结合血浆置换和免疫抑制治疗，用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP） ），一种罕见且危及生命的疾病，会导致血液凝固。

“患有aTTP的患者每天进行血浆置换需要数小时的治疗，这需要连接到将血液排出体外并将其与捐赠的血浆混合然后将其返回体内的机器上。即使经过数天或数周的这种治疗，以及服用抑制免疫系统的药物，许多患者都会再次出现aTTP，“FDA的肿瘤学中心主任，理事会主任，该办公室代理主任Richard Pazdur说。美国食品和药物管理局药物评估和研究中心的血液学和肿瘤学产品。“Cablivi是第一种抑制血栓形成的靶向治疗方法。它为可能减少复发的患者提供了一种新的治疗选择。“

患有aTTP的患者在整个身体的小血管中形成广泛的血凝块。这些凝块可以切断主要器官的氧气和血液供应，并导致中风和心脏病发作，可能导致脑损伤或死亡。患者可因癌症，HIV，妊娠，狼疮或感染等疾病或手术，骨髓移植或化疗后的病症而患上TTP。

Cablivi的疗效在145名随机接受Cablivi或安慰剂的患者的临床试验中进行了研究。两组患者均接受了目前的血浆置换和免疫抑制治疗标准。试验结果表明，与安慰剂相比，接受Cablivi治疗的患者血小板计数改善得更快。使用Cablivi治疗也导致治疗期间aTTP相关死亡和aTTP复发的患者总数较少，或至少一次治疗出现的主要血栓形成事件（血管内形成血凝块，然后可能破裂）自由旅行全身）。

临床试验中患者报告的Cablivi的常见副作用是鼻出血或牙龈和头痛。Cablivi的处方信息包括向医疗保健提供者和患者提供有关严重出血风险的警告。

建议卫生保健提供者在向目前服用抗凝血剂的患者施用Cablivi时密切监测患者的出血情况。

FDA批准了此应用程序优先审查指定。Cablivi还获得了Orphan药物的称号，该药物提供奖励，以协助和鼓励开发用于罕见疾病的药物。

FDA批准Cablivi批准Ablynx。

资料来源：FDA

发布时间：2019年2月